Ejemplo de Terapia génica en Diabetes mellitus (Tipo 2)

EJEMPLO DE TERAPIA GÉNICA EN DIABETES MELLITUS (Tipo 2)

La terapia génica para curar la diabetes se presenta como una buena alternativa a los métodos convencionales. Mediante la biotecnología se pretende curar la enfermedad restaurando la liberación endógena de insulina o modificando las concentraciones de glucosa en sangre dependiendo de las necesidades de los pacientes o del tipo de diabetes (I o II)

Sin embargo, son los pacientes con diabetes tipo 2 quienes presentan ventajas respecto a la terapia génica. En los diabéticos tipo 2 no existe la destrucción autoinmune que podría destruir las células beta transplantadas, como en el caso de la diabetes tipo 1.

De momento, la mejor opción de terapia génica para los pacientes diabéticos es generar una fuente de células que produzcan insulina en respuesta a los valores de glucosa y que puedan ser transplantadas sin la necesidad de utilizar sistemas que supriman la inmunidad de los pacientes.

Los estudios que se están realizando pueden clasificarse en cuatro grandes grupos: promover la formación o regeneración de las células beta o precursores de éstas; modular la respuesta metabólica de la glucosa y la secreción de insulina; modificar la resistencia a la insulina que se genera en la diabetes tipo 2, y, finalmente, proteger las células beta y evitar la respuesta autoinmune que destruye de forma irreversible éstas células originando la diabetes tipo 1.

PROMOVER LA FORMACIÓN O REGENERACIÓN DE CÉLULAS BETA

Debido a que la terapia génica in vivo presenta aún algunas dificultades técnicas, de momento, la mejor opción parece que es la terapia génica in vitro. Para ello se necesita obtener una línea celular estable, es decir, que pueda replicarse de forma indefinida en el laboratorio y después puedan ser trasplantadas al paciente.

Una buena opción sería el trasplante de células beta maduras para sustituir las no funcionales, pero el principal problema de estas células es el bajo número en que se pueden obtener del tejido adulto y por esto, se requiere cultivarlas in vitro, para obtener la cantidad suficiente antes de ser trasplantadas al paciente.

Además, estas células tienen la dificultad añadida de que su capacidad replicativa es limitada. Para superar este obstáculo algunas líneas de investigación están estudiando cómo aumentar su poder replicativo y, para ello, estudian los factores de crecimiento humano de los hepatocitos conocidos como HGF (human growth factor).

El principal problema es que al estimular la proliferación parece que pierden parte de su diferenciación, disminuyendo la secreción de insulina.

Una alternativa a las dificultades que presentan las células beta maduras es la utilización de las células progenitoras de éstas.

Las células progenitoras de células beta tienen una alta capacidad replicativa, cosa que facilita el cultivo celular ex vivo. Estas células pueden obtenerse de tejidos fetales, como las células madre de origen embrionario (recientemente han originado una fuerte polémica mediática) o células madre del páncreas adulto.

BIBLIOGRAFÍA:

- Torrades S. Terapia génica para curar la diabetes. Elsevier 2003; 22(04). Disponible en: http://www.elsevier.es/es-revista-offarm-4-articulo-terapia-genica-curar-diabetes-13046057 

- Imagen disponible en: http://www.miguel-a.es/FOLLFA/B-GENICA.gif